2023年1月26日 – 中国苏州，美国马塞诸塞州剑桥，荷兰鹿特丹

 

和铂医药（股票代码：02142.HK）今日宣布，由和铂医药孵化的创新生物技术公司HBM Alpha Therapeutics（HBMAT）已完成种子轮融资，以推进其治疗先天性肾上腺增生症（CAH）和多囊卵巢综合症（PCOS）的创新抗体疗法，其主要候选项目正处于 IND-enabling 阶段。

 

HBMAT 的成立源自和铂医药优异的抗体发现和开发能力，以及 HBMAT 科学创始人、哈佛医学院附属波士顿儿童医院儿科及医学教授Joseph Majzoub 博士在内分泌疾病的分子发病机制和治疗方面的学术积累及成果。HBMAT 已从波士顿儿童医院获得了相关技术许可。目前，HBMAT 科学顾问委员会由三人组成，Majzoub 博士任主席，也是公司的股东之一，另两位成员分别为Harbour Antibodies联合创始人兼首席科学官、Harbour Mice^®发明者 Frank Grosveld 博士，及儿童内分泌学专家、剑桥大学儿科名誉教授 Ieuan Hughes 博士。

 

HBMAT 研发项目针对CAH 和 PCOS 的治疗通路，旨在为内分泌失调提供精确的治疗方法。此次融资所得将重点用于推动研发项目进入临床阶段。

 

CAH是一种罕见的常染色体隐性遗传病，为CYP21A2基因缺陷。 CAH患者患有糖皮质激素和矿物质皮质激素缺乏症，其危及生命，治疗选择有限，半个多世纪以来未有新治疗方法问世。目前的标准治疗方案难以避免相关副作用，特别是库欣综合症（Cushing syndrome）和高雄激素血症（Hyperandrogenism），而HBMAT正在开发的HAT001，其重点是在治疗高雄激素血症的同时不引起库欣综合症。HAT001 将通过实现可逆的药物性肾上腺切除，使 CAH 患者的治疗转化为对原发性肾上腺功能不全的治疗，从而用更低生理剂量的糖皮质激素进行治疗。

 

此外，HBMAT还在开发针对PCOS的HAT002，靶向与CAH共享的通路。作为一种常见的慢性内分泌疾病，PCOS是导致无排卵性不孕的最常见原因，全球10%以上的育龄女性正在受到PCOS的困扰。

 

“有机会探索罕见遗传性疾病CAH和影响女性健康的PCOS领域，针对其开发抗体疗法，我感到非常兴奋，”和铂医药创始人、董事长兼首席执行官及HBMAT董事会主席王劲松博士表示：“我们很高兴能助力将这些前沿的项目提升到一个新的水平，并加速将这些具备强大生物学功能的治疗性抗体转化为临床价值，真正惠及更广大患者。”

 

“在过去的几十年里，我持续与患者组织密切合作，试图帮助那些患有罕见疾病的人们。HBMAT的临床候选分子在各种相关动物模型中表现出优秀的体内疗效，极具研究价值与前景，我期待将其尽快推向临床试验阶段，获取更多积极数据及结果。”著名临床遗传学家、生物科技企业家及 HBMAT 董事会成员Philip Reilly 博士表示。

 

关于先天性肾上腺皮质增生症（CAH）

 

CAH是一组常染色体隐性疾病，以皮质醇缺乏和雄性激素过多为特征。它是人类最常见的常染色体隐性疾病之一。目前的标准治疗多使用超生理糖皮质激素，会导致库欣综合征，是长期暴露于糖皮质激素而产生的症状和体征。2016年CAH市场规模约为4600万美元，随着新疗法的出现，预计2035年将达到约50亿美元。

 

关于多囊卵巢综合征（PCOS）

 

PCOS是绝经前女性最常见的内分泌和代谢紊乱之一。PCOS经常与腹部肥胖、女性男性化、胰岛素抵抗、肥胖、代谢紊乱和心血管风险因素有关。 如果仅计算初步诊断和生殖内分泌疾病相关的费用，而排除与怀孕相关和长期罹病的费用， PCOS每年约造成37亿美元经济负担（2020年数据）。

 

关于和铂医药

 

和铂医药（股票代码：02142.HK）是一家专注于肿瘤及免疫性疾病领域创新药研发及商业化的全球化生物制药企业。公司通过自主研发、联合开发及多元化的合作模式快速拓展创新药研发管线。

 

和铂自有的抗体技术平台Harbour Mice^®可生成双重、双轻链（H2L2）和仅重链（HCAb）形式的全人源单克隆抗体。基于HCAb抗体平台开发的免疫细胞衔接器（HBICE^®）能够实现传统药物联合疗法无法达到的抗肿瘤疗效。Harbour Mice^®，HBICE^®与单B细胞克隆筛选平台共同组成了和铂的下一代创新治疗性抗体研发引擎。更多资讯，请访问 www.harbourbiomed.com

 

关于HBM Alpha Therapeutics

 

HBM Alpha Therapeutics （HBMAT）是一家开发针对罕见遗传性疾病先天性肾上腺增生症（CAH）和多囊卵巢综合征（PCOS）的抗体疗法公司， 其开发疗法也可用于其他与下丘脑-垂体-肾上腺轴（HPA）调节和功能异常有关的内分泌疾病。

 

HBMAT于2019年在美国特拉华州注册成立，是和铂医药与哈佛医学院附属波士顿儿童医院的合资企业。更多信息，请访问 www.hbmalphatx.com 或联系 BD@harbourbiomed.com

 

领导及顾问团队

王劲松 博士，董事会主席

和铂医药创始人、董事长兼首席执行官

前赛诺菲中国研发中心总裁和亚太区转化医学负责人

 

Joseph Majzoub 博士，科学创始人

哈佛医学院儿科教授、医学教授

哈佛医学院附属波士顿儿童医院内分泌科名誉主任、儿科研究副主任

 

Philip Reilly 博士，董事会成员

波士顿大学公共卫生学院顾问委员

前威尔康奈尔医学院监事

《Orphan: The Quest to Save Children with Rare Genetic Disorders》作者

 

Michael Rosenblatt 博士，董事会成员

哈佛医学院研究员委员会成员

美国麻省总医院、Brigham and Women's Hospital及哈佛医学院附属波士顿儿童医院研究咨询委员会成员

前默克首席医学官

 

Robert Kamen 博士，董事会成员

Third Rock 基金顾问合伙人

BioAssets 联合创始人、前总裁

前Neon Therapeutics及Harbour Antibodies董事，前Genetics Institute高级副总裁

前雅培生物研究中心总裁、部门负责人